生物製劑 (biological products) 是由蛋白質組成，通常經由DNA重組技術 (recombinant
DNA technology) 利用選定的細胞株 (cell line)，經過一系列細胞培養流程來大量生產所需的蛋白質，再經由一系列之分離與純化等過程取得純化之目標蛋白質。
生物製劑和小分子藥的差異在於小分子藥通常是化學合成。小分子藥除了分子小而簡單，其定性與定量的分析技術多半已相當成熟，且這些成分多數已被藥典收載，分析檢驗方法與規格可有所依循，因此較容易被複製。小分子學名藥可以用生體相等性試驗取代大規模的療效與安全性臨床試驗，取得上市許可。
與化學合成的小分子藥相比，生物製劑在分子量大小要大上一百至千倍。舉例來說，阿斯匹靈 (Aspirin) 的分子量為180 Daltons；較小型的生物製劑，如胰島素，分子量大約有5,808 Daltons，這已經是阿斯匹靈的30倍大；更複雜的紅血球生成素 (Erythropoietin) 為胰島素的5倍左右， 約有30,400
Daltons；單株抗體則大約有150,000 Daltons。將小分子藥的大小比作一輛自行車，則單株抗體的個頭則相當於一架飛機。而兩者的區别不僅僅是大小的差别，更重要的是生物製劑的分子結構要遠比小分子藥複雜得多，其蛋白質立體結構易受外在環境影響而不同，要有正確的立體結構，才能露出適當的反應部位進行反應，進而達到生理上和藥理上的作用。
生物製劑「製程即產品」(Process
is the product)，也就是製造過程條件略作改變，即可能導致結構、純度、有效性的變化。細胞培養的條件(溫度和營養)、產品的加工、純化、儲存和包裝等各個環節都會影響產品的生產。即使是同一個工廠生產的同一種生物製劑，不同批次間也會有差異。即使是同一批次，在儲存、流通的過程中，生物製劑的結構和活性也不可避免地會有所變化。正由於上述種種原因，雖然學名藥的英文是generic drug，但是生物相似藥並非是bio-generic，而是bio-similar，因爲生物相似藥可能與原廠藥“相似”，但不可能一樣。所以無法完全引用原廠資料，而需執行大規模臨床試驗來證實其療效與安全性。
另外，生物藥和小分子藥的另外一個重要差别在於免疫原性，幾乎所有的治療性蛋白質都會在人體内產生抗體。可能通過中和内源性因子而降低活力甚至誘發嚴重的副作用。除此之外，蛋白質上常常有一些轉譯後修飾 (post-translational modifications)，例如醣蛋白(glycoproteins)，對生物製劑的療效也會有很大的影響。因此製造生物製劑需要更嚴格與更多的管理，通常生物製劑與化學藥品的產品品質檢驗 (product quality tests)項目分別為>2000與<100；關鍵性製造步驟 (critical process steps) 分別為>5000與<100；製程資料輸入(process data entries) 分別為>60,000與<4000。需要投入龐大時間與心力，才能維持生物製劑的品質管控。
上市後的監管同樣有區别。小分子學名藥由於和原廠藥結構相同，且結構簡單，歐美監管機構允許自動替換政策（即藥劑師可以自主用學名藥替換原廠藥），無須通知開處方的醫生。而對於生物相似藥，歐盟法規明確要求不允許自動替換。因此醫師及病患的接受程度、藥品的互換性/替代性(interchangeability/substitutability)、病人使用的便利性、治療費用、供應的能量都將影響生物相似藥上市後的市場滲透率及市場規模。
目前生物相似藥還處於起步階段。未來10到15年是生物相似藥的黄金發展期，據IMS Health預測，至2020年，生物相似藥的年銷售額有望達到250億美元，約占生物製劑市場的10%。
